Se trata de medicamentos para enfermedades raras, pero sólo
uno ofrece una cura, los demás son paliativos.
La mayoría son sólo paliativos. Importantes es cierto.
Porque logran mejorar notablemente la calidad de vida de mucha gente que padece
enfermedades que, de tan raras, no tienen cura; y someten a los enfermos a una
vida de dolor y frustración. Pero sólo uno ofrece una cura permanente, los
demás alargan un poco la vida.
Aquí mostramos los 10 medicamentos más costosos del mundo:
1- Luxturna
425 mil dólares
Es una droga capaz de curar la distrofia retiniana, una rara
enfermedad hereditaria que puede llevar a la pérdida de la visión. El
tratamiento consiste en la inoculación de un virus que inserta nuevos genes en
los ojos de los pacientes afectados por esta poco usual discapacidad visual.
¿Por qué es tan caro? Al contrario que los medicamentos
tradicionales que suelen tomarse durante meses o años, esta terapia están
diseñadas para una aplicación única que hace frente a la enfermedad de raíz,
reparando el ADN defectuoso para que el cuerpo pueda restaurarlo por sí mismo.
2- Soliris
409.500 dólares
Este medicamento es para el tratamiento de dos extrañas
condiciones que afectan la sangre: hemoglobinemia paroxismal nocturna y
síndrome urémico hemolítico atípico. Fue creado y comercializado por Alexion
Pharmaceutical.
¿Por qué es tan caro? En gran parte debido a los $ 800
millones de dólares de inversión y 15 años de investigación. Pero también por
su grandes resultados. Los estudios muestran que el uso de Soliris logró una
reducción del 90% en la complicación más grave y causa de la muerte de la
hemoglobinuria paroxística nocturna.
3- Elaprase
375 mil dólares
Los pacientes que sufren de síndrome de Hunter , una
enfermedad hereditaria causada por una carencia de la enzima iduronato
sulfatasa puede encontrar alivio en la forma recombinante de esta enzima.
¿Por qué es tan caro? Es la única forma de tratamiento para
esta enfermedad incurable. La ley del mercado manda. Es fabricada por la
farmacéutica Shire.
4- Naglazyme
365 mil dólares
Se trata de una enzima humana purificada que se utiliza para
tratar el síndrome de Maroteaux-Lamy, una rara enfermedad genética del
metabolismo que normalmente se presenta en la infancia a través de retraso del
crecimiento en niños intelectualmente normales, y puede causar daño a los
tejidos y el retraso mental. La administración del fármaco mejora el
crecimiento y el movimiento de la articulación, así como el rango de movimiento
y control del dolor.
¿Por qué es tan caro? Desarrollado y comercializado por la
empresa Biomarin, muestra buenos resultados, pudiendo devolver algo de
normalidad al desarrollo y calidad de vida de los pequeños pacientes.
5- Cinryze
350 mil dólares
Es un tratamiento contra el angioedema hereditario, que
produce hinchazón severa, a menudo en la cara y las vías respiratorias, causada
por los bajos niveles o el funcionamiento inadecuado de la proteína C1
inhibidor. Esta condición es hereditaria, y por lo general hay antecedentes
familiares, pero a menudo, las muertes por angioedema hereditario son
diagnosticados o reportados como una muerte repentina y prematura.
¿Por qué es tan caro? El medicamento es elaborado por el
laboratorio ViroPharma es el único tratamiento existente, que realizó una
inversión de 500 millones de dólares para su investigación y su desarrollo. El
año pasado, ViroPharma anunció una recaudación de 370 millones de dólares.
6- Folotyn
350 mil dólares
Se receta cuando las drogas convencionales que combaten al
cáncer no dan resultado. Quienes padecen de linfoma periférico de Célula T,
tienen una esperanza en este medicamento. El remedio es fabricado por el
laboratorio Allos Therapeutics.
¿Por qué es tan caro? Es la última esperanza para quienes no
han obtenido resultados positivos con otros tratamientos. Este medicamento
funciona al matar las células cancerosas, y tiene un curso corto de tratamiento
(6 semanas).
7- ACTH
300 mil dólares
Este medicamento se utiliza para tratar los espasmos
infantiles, convulsiones, que a menudo afectan a los niños de 4 a 6 meses de
edad. Las inyecciones diarias de ACTH se conceden por un periodo de semanas
hasta varios meses.
¿Por qué es tan cara? Esta droga no está aprobado por la
Agencia de medicamentos de Estados Unidos (FDA, según sus siglas en inglés)
para el tratamiento de los espasmos infantiles, y eso significa que pueda
ponérsele cualquier precio.
8- Myozyme
300 mil dólares
Desarrollado por Genzyme, fue creado para tratar una
enfermedad rara y con frecuencia fatal, enfermedad de Pompe, que desactiva los
músculos del corazón y esquelético. A menudo afecta a los bebés: la mayoría mueren
en el primer año, y los que sobreviven suelen necesitar asistencia para hablar,
respirar y desplazarse.
¿Por qué es tan caro? La enfermedad de Pompe es incurable y
la calidad de vida es muy baja. Este remedio logra que los pacientes puedan
hablar, caminar y alimentarse por sí mismos. La historia de esta droga es
contada en la película “Medidas extraordinarias (Extraordinary Measures)”, que
protagonizan Brendan Fraser y Harrison Ford. El film está inspirada en la
historia real de John Crowley, un hombre que desafió el saber convencional y
que arriesgó el futuro de su familia para conseguir que curasen a dos de sus
hijos que padecen la enfermedad de Pompe.
9- Arcalyst
250 mil dólares
Se usa para tratar algunos de los síntomas de enfermedades
genéticas raras como el síndrome de auto inflamación inducido por el frío
(FCAS, por sus siglas en Inglés) o el síndrome de Muckle-Wells (MWS, por sus
siglas en Inglés). El síndrome de auto inflamación inducido por el frío y el
síndrome de Muckle-Wells son trastornos inflamatorios, en los que el cuerpo
desarrolla ciertos síntomas sin una causa conocida (como virus, bacteria, o
enfermedad). Estos síntomas incluyen fiebre, escalofríos, fatiga, y dolor de
las articulaciones. Los síntomas más graves pueden afectar los huesos y
articulaciones, el sistema nervioso central (sordera, pérdida de la visión,
deterioro mental), u órganos importantes como los riñones.
¿Por qué es tan caro? Se trata del único medicamenteo que
puede tratar o prevenir los síntomas del síndrome de auto inflamación inducido
por el frío y el síndrome de Muckle-Well.
10- Ceredase / Cerezyme
150 mil dólares
Se utiliza para tratar a pacientes con diagnóstico
confirmado de enfermedad de Gaucher de tipo I o III y que presenten signos de
la enfermedad como: anemia (escasez de glóbulos rojos), tendencia a sangrar con
facilidad (debido a la escasez de plaquetas, un tipo de célula sanguínea),
hipertrofia del bazo o del hígado u osteopatía (enfermedad ósea). Las personas
que sufren la enfermedad de Gaucher presentan una concentración baja de una
enzima conocida como -glucosidasa ácida. Esta enzima ayuda al organismo a
controlar las concentraciones de glucosilceramida. La glucosilceramida es una sustancia
natural del organismo que está formada por azúcar y grasa. Cuando se sufre la
enfermedad de Gaucher, las concentraciones de glucosilceramida pueden ser
demasiado elevadas.
¿Por qué es caro? Cerezyme está compuesto por una enzima
artificial denominada imiglucerasa que puede sustituir a la enzima natural
-glucosidasa ácida carente o que no es lo suficientemente activa en los
pacientes que sufren la enfermedad de Gaucher.
Fuente: Clarín
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